Инъекция здоровья: в Петербурге создали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Петербургская биотехнологическая компания в ближайшее время намерена приступить к клиническим испытаниям препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Соответствующую заявку уже направили в Минздрав. На данный момент швейцарское лекарство от редкого генетического заболевания является самым дорогим в мире. Один укол стоит больше 2 млн долларов. Но уже осенью первые 12 человек смогут получить спасительную инъекцию российского препарата.

Видео: 78.ru

Выйти, точнее выехать из дома Елена Бычкова может только при помощи подруг. Редкую генетическую болезнь она в шутку называет своей «изюминкой».

— У меня спинальная мышечная атрофия, это то заболевание, при котором атрофируются мышцы. Мышцы не только, где руки, ноги, но и внутренние органы тоже, — рассказала Елена.

Когда ей было 7 лет, она впервые попала в США, там родители услышали, что проходят испытания лекарства на мышах и возможно однажды детям со СМА помогут.

— До 2017 года эти дети были обречены, медицина была бессильна, но сейчас у нас очень обоснованный оптимизм, потому что существует патогенетическое лечение это три препарата, — заявила врач-невролог высшей категории, доктор медицинских наук Лолита Пак.

Но все они иностранные и баснословно дорогие — каждый день Лена принимает порошок — в год лекарство обходится в 340 тыс. долларов. Благо препарат выдаёт государство.

— Это было бы очень здорово, если такое лекарство появится уже у нас в России, это было бы замечательно, главное — чтобы было минимальное количество побочных эффектов, — отметила женщина.

Пока только швейцарское средство «Золгенсма» способно всё изменить одной инъекцией. Сделать её надо как можно раньше, ещё совсем маленькому ребёнку, тогда от болезни вообще не остаётся никаких следов. Препарат заменяет в организме повреждённый ген. Но укол стоит более 2 млн долларов.

— Самое главное, что с момента поступления этого гена заболевание прекращает уже двигаться дальше. И второе, что для этого не нужно никаких других лекарств, — объяснил врач-невролог Александр Курмышкин.

За этой дверью находится самая настоящая лаборатория будущего. Внешне ничего особенного — стеллажи, микроскопы… Но именно здесь было сделано ещё одно прорывное лекарство «ANB-4», способное помочь больным одной инъекцией. И эта лаборатория под Санкт-Петербургом!

Четыре года назад учёные начали исследования. Более 100 человек работали над поиском нужной молекулы. Сначала испытания в чашках Петри, потом — на животных. Теперь уже доказано: наше лекарство работает.

— Крайне важный аспект то, что этот препарат должен вводиться как можно раньше, в планированном клиническом исследовании, которое мы ожидаем по разрешению от Министерства здравоохранения, будут участвовать дети до 240 дней с момента рождения, — отметила вице-президент по клинической разработке и исследованиям компании BIOCAD Юлия Линькова.

Первые 12 человек уже осенью смогут получить спасительную инъекцию. Разработчики учли заграничный опыт и постарались убрать типичные побочные эффекты «Золгенсмы», которая оказывает воздействие на печень и сердечно-сосудистую систему.

Марк любит играть на планшете и гладить кота Кокосика. Вряд ли сейчас он может понять, как это — собрать всем миром 165 млн рублей. Родители и неравнодушные люди сделали невероятное. В апреле он получил укол «Золгенсмы».

— Не мог равновесие держать, ни за что не держась, сейчас вот он, наверное, сами видели, может держаться непродолжительное время, но держится, — рассказал отец мальчика Малхаз Угрехелидзе.

Наросла мышечная масса, остановилась атрофия. Именно таких результатов ждут и от российского препарата. Главное, говорят родители, чтобы он был доступен. Сегодня один ребёнок из 6-10 тыс. рождается с диагнозом СМА, и чем больше препаратов, а тем более тех, что решают проблему одной инъекцией — тем больше шансов, что детские мечты исполнятся.