В Петербурге проведут исследования первого в России препарата для терапии гемофилии

Петербургская биотехнологическая компания BIOCAD проведёт клинические испытания первого российского генотерапевтического препарата, созданного для терапии гемофилии. Об этом пишет «Коммерсант» со ссылкой на пресс-службу компании.

Специалисты оценят эффективность и безопасность препарата ANB-002. Это станет главной целью исследования. В компании подчеркнули, что препарат уже прошёл доклинические исследования. Его протестировали на животных. Препарат вводится однократно, но при этом эффективен в течение нескольких лет.

— Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы, — подчеркнула вице-президент по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.

Напомним, что гемофилия является одним из наиболее распространённых тяжёлых наследственных заболеваний. В России этот диагноз имеют примерно 3 тыс. человек. Первый препарат для лечения этого заболевания получил регистрацию в Европе летом 2022 года.

Ранее 78.ru писал, что в Петербурге стартовали клинические исследования первой вакцины против РС-вирусов.