В России поступил в оборот самый дорогой в мире медицинский препарат

Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии поступил в оборот в России. Об этом ТАСС сообщили в Центре развития перспективных технологий.

Три упаковки препарата уже использовали Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Стоимость одной дозы превышает 2 млн долларов. Для лечения ребёнка достаточно одного укола.

Спинальная мышечная атрофия является генетическим заболеванием. Оно проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента постепенно снижается способность мышц к сокращению, что в итоге приводит к нарушению дыхания, глотания и смерти.

Заболевание встречается примерно один раз на 7000 новорождённых и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Около 50% детей с СМА без лечения не доживают даже до двух лет.

«Золгенсма» заменяет отсутствующий или дефектный ген на его здоровую копию, что приводит к нормальной выработке белка и восстановлению работоспособности мышц. Одной из причин столь высокой стоимости препарата является дороговизна его разработки. При этом число потребителей очень мало.

Напомним, ранее сообщалось, что в Петербурге диагностировали спинальную мышечную атрофию почти у 50 детей.