В России разрабатывают препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Препарат, помогающий больным со спинальной мышечной атрофией, разрабатывают в России. Об этом рассказал гендиректор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России Всеволод Белоусов в пресс-центре МИЦ «Известия» в ходе пресс-конференции «Передовые отечественные разработки для лечения болезней мозга».

— Спинальная мышечная атрофия — это тяжёлое наследственное заболевание, особенно СМА первого типа, поражает двигательные нейроны, и тем самым родившийся новорождённый ребёнок постепенно теряет способность управлять своими мышцами, и это означает тяжёлую инвалидизацию и раннюю гибель, — отметил он.

Лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии очень дорогие — цена может доходить до 200 млн рублей.

Препарат дали специальным мышам со сломанным геном, благодаря этому ученые смогли создать такое лекарство, которое после однократного применения позволяет животным жить.

— Российский препарат показал свою эффективность. И, кроме того, данная версия вируса, а вирус здесь — это терапевтический вирус, как повозка, которая доставляет ген куда нужно. Он в десятки, если не в сотни раз меньше таргетирует печень и сердце, — добавил Белоусов.

Выпуск планируется в 2029–2030 годах.

Ранее 78.ru писал, что препарат для лечения спинальной мышечной атрофии подешевел почти вдвое.