Петербургская биотехнологическая компания в ближайшее время намерена приступить к клиническим испытаниям препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Соответствующую заявку уже направили в Минздрав. На данный момент швейцарское лекарство от редкого генетического заболевания является самым дорогим в мире. Один укол стоит больше 2 млн долларов. Но уже осенью первые 12 человек смогут получить спасительную инъекцию российского препарата.
Марк любит играть на планшете и гладить кота Кокосика. Вряд ли сейчас он может понять, как это — собрать всем миром 165 млн рублей. Родители и неравнодушные люди сделали невероятное. В апреле он получил укол «Золгенсмы».
— Не мог равновесие держать, ни за что не держась, сейчас вот он, наверное, сами видели, может держаться непродолжительное время, но держится, — рассказал отец мальчика Малхаз Угрехелидзе.
Наросла мышечная масса, остановилась атрофия. Именно таких результатов ждут и от российского препарата. Главное, говорят родители, чтобы он был доступен. Сегодня один ребёнок из 6-10 тыс. рождается с диагнозом СМА, и чем больше препаратов, а тем более тех, что решают проблему одной инъекцией — тем больше шансов, что детские мечты исполнятся.